儿童“玻璃人”福音！

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近日

北京经开区企业神州细胞产品

注射用重组人凝血因子Ⅷ安佳因^®

12岁以下儿童适应症的补充申请

获得国家药监局批准

安佳因^®是我国首个获批上市的国产重组人凝血因子Ⅷ产品，此次儿童适应症的获批，进一步扩大了产品适应症范围，为血友病儿童健康成长提供“亦庄方案”。

易受伤、易出血、凝血难，血友病患者也因此被称为“玻璃人”。为了让“玻璃人”不再脆弱，历经15年的创新研发，神州细胞于2021年7月研发出第三代重组人凝血因子Ⅷ产品——安佳因^®，并成为我国获准上市的第一款自主研发的重组人凝血因子Ⅷ药物。当时获批的第一个适应症，是用于成人及青少年（≥12岁）甲型血友病（先天性凝血因子Ⅷ缺乏症）患者出血的控制和预防。时隔一年半，安佳因^®新增了儿童适应症，国产重组人凝血因子Ⅷ药物惠及更多群体。

“人凝血因子Ⅷ是正常血浆的组成成分，在血液凝固过程中起着必不可少的作用。如果人体缺少凝血因子Ⅷ，则需要考虑患有血友病的可能。”神州细胞相关负责人介绍，本次为12岁以下儿童甲型血友病（先天性凝血因子Ⅷ缺乏症）患者出血的控制和预防适应症的补充申请，主要是基于一项多中心、开放、非对照评估重组人凝血因子Ⅷ（SCT800）在既往接受过凝血因子Ⅷ治疗的重型甲型血友病儿童患者（<12岁）中预防性治疗的有效性、安全性和药代动力学的Ⅲ期临床试验结果。临床试验结果符合预期，年化出血率低，止血效果好，未出现非预期的安全性问题。

“幼儿/儿童时期是治疗血友病的关键时期，及早采用规范的预防治疗，降低年化关节出血率，甚至零出血，是血友病患者管理的关键目标。”相关负责人表示，安佳因^®具有工艺先进、疗效显著、安全可靠、产能供应高等优势，同时具备完善的患者支持体系，儿童适应症的获批，将为血友病儿童患者的治疗带来福音，为儿童患者的健康快乐成长增添一份保障。

“甲型血友病（第Ⅷ因子缺乏症）治疗药物主要为血源性凝血八因子和进口的重组八因子，但因为药品供应不足、价格昂贵，我国甲型血友病治疗渗透率仅为11.2%。”神州细胞相关负责人说，这就是企业自主研发重组八因子药物的原因。安佳因^®的上市为国内血友病患者带来重大福音，推动血友病治疗的渗透率大幅提升，治疗患者在用药方面也能得到更充分的保障。“公司目前已经建成一条4000升规模的生产线，设计年产能最高可达100亿IU，能够充分满足中国患者的用药需求。”相关负责人说道。

“创新药研发投入大、周期长、风险高，道阻且长。用毕生精力做好药是我的心愿。”作为北京经开区独角兽企业代表，神州细胞董事长谢良志一直希望自己能够带领团队通过坚持长期创新，做出对社会、对患者有益的好药。如今，经过近20年的辛勤耕耘，他的愿景逐步变为现实。自主研发的国内首款针对新冠变异株的新疫苗在国际亮相，14价HPV疫苗进入临床，重组凝血因子Ⅷ产品获批上市……今后，神州细胞将坚持自主研发不松懈，为中国做出更多更好的创新药，用过硬的技术与实力为国际患者带来福音。

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融媒体中心：许淑芳

编辑：向晓岚

校对：韩学敏

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关键词： 重组人凝血因子 凝血因子 试验结果